ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) 4 থেকে 5 বছর বয়সী শিশুদের মধ্যে ডুচেন মাসকুলার ডিস্ট্রফি (ডিএমডি) এর চিকিত্সার জন্য প্রথম জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে।
পেডিয়াট্রিক রোগীদের যাদের ডিএমডি জিনে নিশ্চিত মিউটেশন আছে এবং তাদের কোনো পূর্বনির্ধারিত চিকিৎসা অবস্থা নেই তারা এলিভিডিস নামক ওষুধের অ্যাক্সেস পাবে।
“আজকের অনুমোদন একটি জরুরী অপূরণীয় চিকিত্সার প্রয়োজনকে সম্বোধন করে এবং এটি ডুচেন পেশীবহুল ডিস্ট্রোফির চিকিত্সার ক্ষেত্রে একটি গুরুত্বপূর্ণ অগ্রগতি, সীমিত চিকিত্সা বিকল্পগুলির সাথে একটি বিধ্বংসী অবস্থা, যা সময়ের সাথে সাথে একজন ব্যক্তির স্বাস্থ্যের প্রগতিশীল অবনতির দিকে নিয়ে যায়,” বলেছেন পিটার মার্কস, এমডি, সিলভার স্প্রিং, মেরিল্যান্ডে এফডিএ’র সেন্টার ফর বায়োলজিক্স ইভালুয়েশন অ্যান্ড রিসার্চের পরিচালক, এফডিএ কর্তৃক জারি করা এক প্রেস বিজ্ঞপ্তিতে পিএইচডি ড.
একাধিক স্ক্লেরোসিস আক্রান্তদের জন্য ব্রেকথ্রু সহায়ক হরমোন জড়িত হতে পারে: ‘রোগীদের আশাবাদী থাকা উচিত’
“এফডিএ দুর্বল রোগের প্রভাব কমাতে এবং ক্ষতিগ্রস্তদের জন্য ফলাফল এবং জীবনযাত্রার মান উন্নত করতে উদ্ভাবনী নতুন থেরাপির বিকাশের সুবিধার্থে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ রয়েছে,” তিনি যোগ করেছেন।
ডুচেন পেশীবহুল ডিস্ট্রোফি কি?
ন্যাশনাল অর্গানাইজেশন ফর রেয়ার ডিসঅর্ডারস (NORD) অনুসারে, ডিএমডি একটি বিরল পেশী ব্যাধি যা বিশ্বব্যাপী প্রতি 3,500 জন পুরুষের মধ্যে একজনকে প্রভাবিত করে।
মহিলারা খুব কমই আক্রান্ত হয়।
FDA 4 থেকে 5 বছর বয়সী শিশুদের মধ্যে Duchenne পেশীবহুল ডিস্ট্রোফি (DMD) এর চিকিত্সার জন্য প্রথম জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে৷ (আইস্টক)
সময়ের সাথে সাথে, যারা এই রোগে আক্রান্ত তারা পেলভিক অঞ্চলে পেশীগুলির দুর্বলতা এবং অবনতি অনুভব করবে, তারপরে কাঁধ, ধড়, বাহু এবং অন্যান্য অঞ্চলে একই প্রভাব পড়বে।
রোগের অগ্রগতির সাথে সাথে, বেশিরভাগ রোগীদের বয়ঃসন্ধিকালে হুইলচেয়ারের প্রয়োজন হবে।
লক্ষণগুলি সাধারণত 3 থেকে 6 বছরের মধ্যে স্পষ্ট হয়ে ওঠে।
পেশীবহুল ডিস্ট্রোফির সাথে পরিবারের সদস্যদের সংগ্রাম সম্পর্কে বিলের এনহাইম হাইনস খুলেছেন, মানুষকে অনুপ্রাণিত করার আশা করছেন
লক্ষণগুলির মধ্যে হাঁটা এবং দৌড়াতে সমস্যা, ক্লান্তি এবং শেখার অসুবিধা অন্তর্ভুক্ত থাকতে পারে।
উন্নত পর্যায়ে, সম্ভাব্য গুরুতর জটিলতার মধ্যে রয়েছে হৃদরোগ এবং শ্বাসকষ্ট।
ডিএমডি-র বর্তমান চিকিত্সাগুলি পৃথক ভিত্তিতে লক্ষণগুলিকে উন্নত করার লক্ষ্য রাখে – তবে তারা জেনেটিক কারণকে সম্বোধন করে না।
এই ব্যাধিতে আক্রান্ত ব্যক্তিদের এক্স ক্রোমোজোমে ডিএমডি জিনে একটি মিউটেশন থাকে, যা নিয়ন্ত্রণ করে ডিস্ট্রোফিন নামক একটি প্রোটিন উত্পাদন যা শরীর এবং হৃদয়ে পেশী চলাচলে সহায়তা করে।
মিউটেশন এই প্রোটিন তৈরিতে বাধা দেয়, অবশেষে পেশী দুর্বলতা এবং গতিশীলতার সমস্যা সৃষ্টি করে।
বর্তমান চিকিৎসা
ডিএমডি-র বর্তমান চিকিত্সাগুলি পৃথক ভিত্তিতে লক্ষণগুলিকে উন্নত করার লক্ষ্য রাখে – তবে তারা জেনেটিক কারণকে সম্বোধন করে না।
কর্টিস্টেরয়েড ওষুধ, যেমন প্রিডনিসোন, সাধারণত পেশী দুর্বলতার অগ্রগতি ধীর করতে সাহায্য করার জন্য নির্ধারিত হয়, NORD অনুসারে।
অনুমোদনটি এফডিএ-র ত্বরিত অনুমোদনের পথের মাধ্যমে দেওয়া হয়েছিল, যা “অপূরণীয় চিকিৎসা প্রয়োজন” হলে একটি ওষুধে দ্রুত-ট্র্যাক অ্যাক্সেস করে। (আইস্টক)
টার্গেটেড স্ট্রেচিং ব্যায়াম এবং শারীরিক থেরাপি রোগীদের পেশী শক্তি তৈরি করতে সাহায্য করতে পারে।
চলাফেরায় সহায়তা করার জন্য, এই রোগে আক্রান্ত অনেক শিশু প্রায়ই ধনুর্বন্ধনী, বেত এবং হুইলচেয়ারের উপর নির্ভর করে।
নতুন জিন থেরাপি প্রতিশ্রুতি দেখায়
Elevidys, কেমব্রিজ, ম্যাসাচুসেটসে Sarepta Therapeutics, Inc. দ্বারা তৈরি, একটি জিন থেরাপি যা Elevidys মাইক্রো-ডিস্ট্রোফিন উৎপাদন শুরু করে, একটি সংক্ষিপ্ত প্রোটিন যা এফডিএ-র ঘোষণা অনুসারে পেশীবহুল ডিস্ট্রোফি রোগীদের মধ্যে অনুপস্থিত ডিস্ট্রফিনকে প্রতিস্থাপন করে।
জিন থেরাপি একটি একক ডোজ ইনজেকশন হিসাবে দেওয়া হয়।
একটি দুর্বল গ্রিপ পেয়েছেন? এটি একটি ছোট জীবনের অর্থ হতে পারে, স্টাডি বলে
অনুমোদনটি এফডিএ-র অ্যাক্সিলারেটেড অ্যাপ্রুভাল পাথওয়ের মাধ্যমে মঞ্জুর করা হয়েছিল, যা “অপূরণীয় চিকিৎসা প্রয়োজন” থাকলে ওষুধে দ্রুত প্রবেশ করে — এবং যখন ওষুধটি রোগীদের উপসর্গগুলি উপশম করতে পারে, তাদের জীবনযাত্রার মান উন্নত করতে পারে এবং/অথবা প্রসারিত করতে পারে। তাদের বেঁচে থাকা।
অনুমোদনটি একটি দুই-অংশের অধ্যয়নের তথ্যের উপর ভিত্তি করে করা হয়েছিল যেখানে ডিএমডি সহ 4 থেকে 5 বছর বয়সী একটি গ্রুপকে এলিভিডিসের সাথে চিকিত্সা করা হয়েছিল এবং অন্য একটি গ্রুপ একটি প্লেসিবো পেয়েছে।
চলাফেরায় সহায়তা করার জন্য, ডিএমডি সহ অনেক শিশু প্রায়ই ধনুর্বন্ধনী, বেত এবং হুইলচেয়ারের উপর নির্ভর করে। (আইস্টক)
48-সপ্তাহের পর্যবেক্ষণের পরে, যে সমস্ত অংশগ্রহণকারীরা এলিভিডিস পেয়েছেন তারা তাদের ডিএমডি জিনে এলিভিডিস মাইক্রো-ডিস্ট্রোফিন প্রোটিনের বৃদ্ধি দেখিয়েছেন।
আমাদের স্বাস্থ্য নিউজলেটারের জন্য সাইন আপ করতে এখানে ক্লিক করুন
“এই সিদ্ধান্ত নেওয়ার সময়, এফডিএ ওষুধের সাথে সম্পর্কিত সম্ভাব্য ঝুঁকি, এই শিশুদের জন্য রোগের জীবন-হুমকি এবং দুর্বল প্রকৃতি এবং জরুরী অপ্রতুল চিকিৎসা প্রয়োজন বিবেচনা করেছে,” ঘোষণায় উল্লেখ করা হয়েছে।
ন্যাশনাল অর্গানাইজেশন ফর রেয়ার ডিসঅর্ডারস (NORD) অনুসারে, ডিএমডি একটি বিরল পেশী ব্যাধি যা বিশ্বব্যাপী প্রতি 3,500 জন পুরুষের মধ্যে একজনকে প্রভাবিত করে। (আইস্টক)
এর পরে, ক্লিনিকাল সুবিধা প্রদর্শনের উপায় হিসাবে এলিভিডিস রোগীদের শারীরিক কার্যকারিতা এবং গতিশীলতা উন্নত করে কিনা তা পরিমাপ করার জন্য এফডিএ-র সারেপ্টা থেরাপিউটিকসকে অন্য একটি গবেষণা পরিচালনা করতে হবে।
ফক্স নিউজ অ্যাপ পেতে এখানে ক্লিক করুন
Elevidys এর কিছু সম্ভাব্য পার্শ্বপ্রতিক্রিয়ার মধ্যে রয়েছে বমি বমি ভাব, বমি, জ্বর, কম রক্তে প্লেটলেট সংখ্যা এবং তীব্র লিভারের আঘাত, FDA জানিয়েছে।
কম সাধারণ ঝুঁকির মধ্যে রয়েছে পেশী প্রদাহ এবং হৃদরোগ।
মেলিসা রুডি স্বাস্থ্য সম্পাদক এবং ফক্স নিউজ ডিজিটালের লাইফস্টাইল দলের সদস্য।
