আধুনিক ঔষধ সম্ভাব্যভাবে সিকেল সেল রোগ নিরাময়ের এক ধাপ কাছাকাছি।
ইউকে 16 নভেম্বর সিকেল সেল রোগের জন্য বিশ্বের প্রথম জিন-সম্পাদিত চিকিত্সার অনুমোদন দেওয়ার পর, ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) 8 ডিসেম্বর একই চিকিত্সার অনুমোদন দেয়৷
“এফডিএ দ্বারা CASGEVY-এর অনুমোদন গুরুত্বপূর্ণ,” রেশমা কেওয়ালরামানি, এমডি, প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা এবং বোস্টনে ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিক্যালসের প্রেসিডেন্ট, ফক্স নিউজ ডিজিটালকে দেওয়া একটি বিবৃতিতে বলেছেন৷
আলঝেইমারের রক্ত পরীক্ষা 2024 সালের প্রথম দিকে বাজারে আসতে পারে, গবেষকরা বলছেন
“এটি প্রথম CRISPR-ভিত্তিক জিন-সম্পাদনা থেরাপি যা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত হয়েছে”
“এই অনুমোদনগুলি সম্ভাব্য ধ্বংসাত্মক রোগের লক্ষ্যবস্তু এবং জনস্বাস্থ্যের উন্নতির জন্য উদ্ভাবনী কোষ-ভিত্তিক জিন থেরাপির ব্যবহারের সাথে একটি গুরুত্বপূর্ণ চিকিৎসা অগ্রগতির প্রতিনিধিত্ব করে,” বলেছেন পিটার মার্কস, এমডি, পিএইচডি, এফডিএ’স সেন্টার ফর বায়োলজিক্স ইভালুয়েশন অ্যান্ড রিসার্চের পরিচালক। , সংস্থার প্রেস বিজ্ঞপ্তিতে।
ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন সিকেল সেল রোগের জন্য বিশ্বের প্রথম জিন-সম্পাদিত চিকিত্সার অনুমোদন দিয়েছে। (আইস্টক)
“আজকের কর্মগুলি অনুমোদনকে সমর্থন করার জন্য প্রয়োজনীয় বৈজ্ঞানিক এবং ক্লিনিকাল ডেটার কঠোর মূল্যায়ন অনুসরণ করে,” তিনি আরও বলেন, “মানব স্বাস্থ্যের উপর গুরুতর প্রভাব সহ অবস্থার জন্য নিরাপদ এবং কার্যকর চিকিত্সার বিকাশ () করার জন্য FDA-এর প্রতিশ্রুতি প্রতিফলিত করে।”
সান ফ্রান্সিসকো ফার্ম থেকে কুকুরদের জন্য অ্যান্টি-এজিং ড্রাগ এফডিএ অনুমোদন পাওয়ার কাছাকাছি চলে গেছে
CASEVY চিকিত্সা – এক্সা-সেল বা এক্সাগামগ্লোজিন অটোটেমসেল নামেও পরিচিত – এমন প্রযুক্তি ব্যবহার করে যা সিকেল সেল রোগ সৃষ্টিকারী জিনগুলিকে “সম্পাদনা” করে।
সিকল সেল ডিজিজ অ্যাসোসিয়েশন অফ আমেরিকার ওয়েবসাইট অনুসারে, ওষুধটি বিকাশের জন্য, বোস্টন-ভিত্তিক ভার্টেক্স এবং সুইজারল্যান্ডে অবস্থিত সিআরআইএসপিআর থেরাপিউটিকস, জিন চালু এবং বন্ধ করতে CRISPR-Cas9 নামে পরিচিত একটি জিন-সম্পাদনা পদ্ধতি ব্যবহার করেছে।
CASEVY চিকিত্সা – এক্সা-সেল বা এক্সাগামগ্লোজিন অটোটেমসেল নামেও পরিচিত – এমন প্রযুক্তি ব্যবহার করে যা সিকেল সেল রোগ সৃষ্টিকারী জিনগুলিকে “সম্পাদনা” করে। (আইস্টক)
“CASGEVY হল একটি প্রথম-শ্রেণীর চিকিত্সা যা সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত যোগ্য রোগীদের জন্য এককালীন রূপান্তরকারী থেরাপির সম্ভাবনা প্রদান করে,” কেওয়ালরামানি বলেছেন৷
CRISPR প্রযুক্তির উদ্ভাবকরা 2020 সালে নোবেল পুরস্কার জিতেছেন।
ব্লাড ক্যান্সার সচেতনতা: সাধারণ প্রকার, লক্ষণ এবং চিকিৎসার বিকল্প
CRISPR এর অর্থ হল “ক্লাস্টারড রেগুলারলি ইন্টারস্পেসড ছোট প্যালিন্ড্রোমিক রিপিটস” যা ডিএনএ এর পুনরাবৃত্তিমূলক ক্রম।
“সিকেল সেল রোগের জন্য এই চিকিত্সার সাথে CRISPR প্রযুক্তি (যেটি) ব্যবহার করা হচ্ছে – একটি ধ্বংসাত্মক উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত অসুস্থতা যা বেঁচে থাকা এবং জীবনের মানকে গভীরভাবে প্রভাবিত করে – অসাধারণ,” ডাঃ মিকেল সেকেরেস, সিলভেস্টার ক্যান্সার সেন্টারের হেমাটোলজি বিভাগের প্রধান মিয়ামি বিশ্ববিদ্যালয়ে, ফক্স নিউজ ডিজিটালকে জানিয়েছেন।
12 বছর বা তার বেশি বয়সের গুরুতর সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের জন্য চিকিত্সাটি অনুমোদিত হয় যারা বারবার ব্যথা সিন্ড্রোম পান যা ভাসো-অক্লুসিভ ক্রাইসিস নামে পরিচিত, যেখানে সিকেল কোষের কারণে রক্ত প্রবাহ বন্ধ হয়ে যায়। (আইস্টক)
তিনি মাদকের বিকাশের সাথে জড়িত ছিলেন না।
“এফডিএ দ্বারা চিকিত্সার অনুমোদনের সমর্থনে স্বীকৃতভাবে ছোট গবেষণার তথ্যগুলি চিত্তাকর্ষক, এবং থেরাপিটি স্বাধীন বিশেষজ্ঞদের একটি প্যানেল দ্বারা নিরাপদ বলে মনে করা হয়েছিল,” সেকেরেস যোগ করেছেন।
“CASGEVY হল একটি প্রথম-শ্রেণীর চিকিত্সা যা সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত যোগ্য রোগীদের জন্য এককালীন রূপান্তরকারী থেরাপির সম্ভাবনা প্রদান করে।”
12 বছর বা তার বেশি বয়সের গুরুতর সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের জন্য চিকিত্সাটি অনুমোদিত হয় যারা বারবার ব্যথা সিন্ড্রোম পান যা ভাসো-অক্লুসিভ ক্রাইসিস নামে পরিচিত, যেখানে সিকেল কোষের কারণে রক্ত প্রবাহ বন্ধ হয়ে যায়।
এফডিএ এজেন্সির প্রেস রিলিজ অনুসারে 12 বছর বা তার বেশি বয়সের লোকেদের সিকেল সেল রোগের চিকিৎসার জন্য প্রথম কোষ-ভিত্তিক জিন থেরাপি, লিফজেনিয়াকেও অনুমোদন দিয়েছে।
সিকেল সেল রোগ সম্পর্কে কি জানতে হবে
ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ (এনআইএইচ) তার ওয়েবসাইটে উল্লেখ করেছে, সিকেল সেল ডিজিজ হল মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে সবচেয়ে সাধারণ উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত রক্তের ব্যাধি, যা আনুমানিক 100,000 আমেরিকানকে প্রভাবিত করে।
এটি অসামঞ্জস্যপূর্ণভাবে কালো বা আফ্রিকান বংশধরদের প্রভাবিত করে।
সিকেল সেল ডিজিজ এবং স্বাভাবিক, সুস্থ রক্তনালীগুলির মধ্যে রক্ত প্রবাহের পার্থক্য দেখানো হয়। (আইস্টক)
লোহিত রক্ত কণিকা, যা অস্থি মজ্জাতে উত্পাদিত হয়, এতে হিমোগ্লোবিন নামে একটি প্রোটিন থাকে যা সারা শরীরে অক্সিজেন বহন করতে সাহায্য করে।
সেন্টার ফর ডিজিজ কন্ট্রোল অ্যান্ড প্রিভেনশন (সিডিসি) ওয়েবসাইট অনুসারে কোষগুলি সাধারণত একটি গোলাকার আকৃতির হয়, যা তাদের সহজেই ছোট রক্তনালীগুলির মাধ্যমে ভ্রমণ করতে দেয়।
সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত রোগীরা উত্তরাধিকারসূত্রে একটি জিন মিউটেশন পায় যা অস্বাভাবিক হিমোগ্লোবিন তৈরি করে, যা এনআইএইচ অনুসারে কোষগুলির জন্য রক্তপ্রবাহের মাধ্যমে চলাচল করা আরও কঠিন করে তোলে।
আত্মহত্যা এবং জেনেটিক্স: অধ্যয়ন 12টি ডিএনএ বৈচিত্র্য সনাক্ত করে যা ঝুঁকি বাড়াতে পারে
রোগাক্রান্ত কোষগুলি অবশেষে রক্তনালীতে আটকে যায়, যা রক্ত প্রবাহকে বাধা দেয় — কখনও কখনও বেদনাদায়ক পর্বের দিকে পরিচালিত করে (সিকেল সেল সংকট হিসাবে পরিচিত), সংক্রমণ, তীব্র বুকের সিন্ড্রোম বা স্ট্রোক, সিডিসি অনুসারে।
কোষগুলি সি-আকৃতির ফার্ম টুলের আকার ধারণ করতে শুরু করে যা একটি কাস্তে নামে পরিচিত, যার ফলে রোগের নাম হয়।
থেরাপি কিভাবে কাজ করে
জরায়ুতে থাকাকালীন, ভ্রূণ ভ্রূণ হিমোগ্লোবিন নামে এক ধরনের হিমোগ্লোবিন তৈরি করে, যা কোষকে কাস্তে লাগাতে পারে না এবং যাদের এটি আছে তাদের মধ্যে সিকেল সেল রোগকে হালকা করে তোলে।
একটি শিশুর জন্মের পর, BCL11A জিন লাল রক্ত কোষকে ভ্রূণের হিমোগ্লোবিন উৎপাদন বন্ধ করার নির্দেশ দেয়। জিনটি সাধারণত জন্মের ছয় মাসের মধ্যে বন্ধ হয়ে যায়, ভার্টেক্সের একজন মুখপাত্র ফক্স নিউজ ডিজিটালকে জানিয়েছেন।
সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত রোগীরা উত্তরাধিকারসূত্রে একটি জিন মিউটেশন পায় যা অস্বাভাবিক হিমোগ্লোবিন তৈরি করে, যা কোষের জন্য রক্তপ্রবাহের মাধ্যমে চলাচল করা আরও কঠিন করে তোলে। (আইস্টক)
CASEVY BCL11A জিনকে লক্ষ্য করে — এবং “বন্ধ” করে কাজ করে।
এটি ভ্রূণের হিমোগ্লোবিনের ক্রমাগত উত্পাদন সক্ষম করে এবং ভার্টেক্স অনুসারে, কাস্তে কোষের ক্ষতিকে উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে।
যদিও চিকিত্সা সিকেল সেল রোগের “নিরাময়” নাও করতে পারে, যেহেতু রোগীদের এখনও সিকেল সেল মিউটেশন থাকবে, এটি সম্ভাব্যভাবে বেশিরভাগ লক্ষণ এবং উপসর্গগুলিকে দূর করতে পারে, এমনকি যদি রোগীর লোহিত রক্তকণিকার একটি ছোট উপসেট কাস্তে লাগাতে থাকে, ভার্টেক্স মুখপাত্র ফক্স নিউজ ডিজিটালকে জানিয়েছেন।
বাচ্চাদের ঘুমের সমস্যা উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত হতে পারে, নতুন গবেষণার পরামর্শ
চিকিত্সা গ্রহণের জন্য, রোগীদের একটি অস্থি মজ্জা প্রতিস্থাপন করা হবে।
প্রথমত, রোগী স্টেম সেলগুলিকে অস্থি মজ্জা থেকে রক্ত প্রবাহে যেতে সাহায্য করার জন্য ওষুধ পাবেন। এরপরে, রক্ত সংগ্রহ করা হবে এবং স্টেম সেলগুলিকে বিচ্ছিন্ন করা হবে।
কোষগুলিকে একটি পরীক্ষাগারে পাঠানো হবে, যেখানে তাদের ডিএনএ সম্পাদনা করতে জেনেটিক প্রযুক্তি ব্যবহার করা হবে।
সিকেল সেল ডিজিজ মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে সবচেয়ে সাধারণ উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত রক্তের ব্যাধি, যা আনুমানিক 100,000 আমেরিকানকে প্রভাবিত করে। (আইস্টক)
রোগী তখন কেমোথেরাপি পাবেন সম্ভাব্য সকল স্টেম সেল ধ্বংস করার জন্য, আদর্শভাবে, যা ভবিষ্যতে কাস্তে কোষ তৈরি করতে পারে।
তারপরে সম্পাদিত কোষগুলি স্বাস্থ্যসেবা পেশাদারদের পর্যবেক্ষণের অধীনে রোগীর মধ্যে ফেরত দেওয়া হবে, যারা অস্থি মজ্জাতে সুস্থ কোষগুলি উত্পাদিত হয়েছে তা নিশ্চিত করবে।
আমাদের স্বাস্থ্য নিউজলেটারের জন্য সাইন আপ করতে এখানে ক্লিক করুন
এফডিএ সুপারিশ করে যে রোগীদের চিকিত্সার পরে 15 বছর ধরে স্বাস্থ্য সমস্যাগুলির জন্য পর্যবেক্ষণ করা হয়।
সম্ভাব্য সীমাবদ্ধতা এবং সতর্কতা
বিশেষজ্ঞরা বলছেন, চিকিত্সার দীর্ঘমেয়াদী কার্যকারিতা নির্ধারণের জন্য আরও গবেষণা প্রয়োজন।
এটা স্পষ্ট নয় যে চিকিত্সা করা স্টেম সেলগুলি লোহিত রক্তকণিকা তৈরি করতে থাকবে যা রোগীর বাকি জীবনের জন্য কাস্তে লাগাবে না বা কোষগুলি নির্দিষ্ট সংখ্যক বছর পরে মারা যাবে কিনা, আমেরিকার সিকেল সেল ডিজিজ অ্যাসোসিয়েশন সতর্ক করেছে। এর ওয়েবসাইট।
রোগাক্রান্ত কোষগুলি সি-আকৃতির ফার্ম টুলের আকার ধারণ করতে শুরু করে যা একটি কাস্তে নামে পরিচিত – যার ফলে রোগের নাম হয়েছে। (আইস্টক)
যেহেতু রোগীরাও কেমোথেরাপি পান, সম্ভাব্য প্রতিকূল প্রভাবের মধ্যে বন্ধ্যাত্ব, সেকেন্ডারি ক্যান্সার বা সংক্রামক জটিলতা অন্তর্ভুক্ত থাকতে পারে।
থেরাপির খরচ এবং যোগ্যতার সীমাবদ্ধতাগুলি কে এটি পেতে পারে তাও সীমিত করতে পারে।
ফক্স নিউজ অ্যাপ পেতে এখানে ক্লিক করুন
সাম্প্রতিক রিপোর্ট অনুযায়ী চিকিৎসার জন্য রোগী প্রতি লক্ষ লক্ষ ডলার খরচ হতে পারে।
সেকেরেস ফক্স নিউজ ডিজিটালকে বলেছেন, “মিলিয়ন ডলারের প্রশ্ন হল এই রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিরা কীভাবে এই জীবন-পরিবর্তনকারী চিকিত্সার ব্যয় বহন করতে সক্ষম হবে এবং কীভাবে স্বাস্থ্যসেবা ব্যবস্থা এই জাতীয় ব্যয়গুলি বজায় রাখতে পারে।”
আরো স্বাস্থ্য নিবন্ধের জন্য, দেখুন www.foxnews.com/health.
